Pochi mesi fa, quando l'EMA aveva autorizzato il vorasidenib in Europa, avevamo scritto che mancava ancora un passaggio decisivo: «ora aspettiamo l'AIFA». Quel passaggio è arrivato. Con la decisione del CdA dell'Agenzia Italiana del Farmaco del 15 ottobre 2026, Voranigo sarà a carico del Servizio Sanitario Nazionale e quindi gratuito per i pazienti che ne hanno indicazione.

Per chi è indicato

Secondo il comunicato AIFA, il farmaco è rimborsato per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti (dai 12 anni in su, con peso di almeno 40 kg) che hanno:

  • un astrocitoma o un oligodendroglioma di grado 2;
  • una mutazione dei geni IDH1 o IDH2, accertata con l'analisi molecolare del tessuto tumorale;
  • ricevuto come unico trattamento l'intervento chirurgico;
  • una condizione che non richiede nell'immediato radioterapia o chemioterapia.

Non tutti i pazienti con un glioma di grado 2 rientrano quindi in questa indicazione: la valutazione spetta al neuro-oncologo che li segue, sulla base dell'esame istologico e molecolare e del quadro clinico.

Che cosa cambia

Fino a oggi, dopo l'intervento chirurgico, per molti di questi pazienti l'unica strada era l'osservazione con RM periodiche (il cosiddetto «watch and wait»), in attesa della progressione della malattia. A quel punto si ricorreva a radioterapia o chemioterapia, trattamenti efficaci ma che nel lungo periodo possono incidere su memoria, attenzione e capacità cognitive.

I gliomi IDH-mutati colpiscono spesso persone giovani, nel pieno della vita lavorativa, familiare e affettiva. Il vorasidenib, una compressa da assumere per bocca, agisce in modo mirato sugli enzimi IDH1 e IDH2 mutati e rallenta la crescita del tumore. In questo modo permette di rimandare, e in alcuni casi forse di evitare per molti anni, terapie più pesanti, proteggendo la qualità della vita.

Le evidenze scientifiche

L'approvazione si basa sullo studio internazionale di fase 3 INDIGO, pubblicato sul New England Journal of Medicine nel 2023, che ha confrontato il vorasidenib con il placebo in pazienti operati e non ancora trattati con radio o chemioterapia. Nei pazienti trattati con il farmaco la sopravvivenza libera da progressione è risultata più che doppia rispetto al gruppo placebo (mediana di 27,7 mesi contro 11,1), e anche il tempo prima di dover ricorrere a un nuovo trattamento si è allungato in modo significativo. Gli aggiornamenti successivi dello studio hanno confermato questi risultati.

Il farmaco è stato in generale ben tollerato. L'effetto collaterale più frequente è un aumento degli enzimi del fegato, che va controllato con esami del sangue periodici durante la terapia.

Quando sarà disponibile

La rimborsabilità diventa operativa con la pubblicazione del provvedimento AIFA in Gazzetta Ufficiale. Successivamente il farmaco dovrà essere inserito nei prontuari regionali e ospedalieri: i tempi possono variare da una Regione all'altra. Il nostro consiglio a chi pensa di poterne beneficiare è di parlarne fin da ora con il proprio neuro-oncologo di riferimento.

Come Associazione IRENE seguiremo da vicino questa fase e daremo notizia sul sito della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale. Segnalateci eventuali difficoltà di accesso al farmaco scrivendo a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo..