Finalmente L’EMA ha autorizzato l’immissione in commercio di Vorasidenib, una terapia orale indicata per il trattamento dell’astrocitoma e dell’oligodendroglioma di grado 2 con mutazione IDH1 o IDH2, in pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni e peso minimo di 40 kg, già sottoposti a intervento chirurgico ma che non necessitano immediatamente di radioterapia o chemioterapia. L’autorizzazione è valida per tutti i 27 Paesi dell’Unione Europea, oltre che per Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
Con l’approvazione europea, il prossimo passo cruciale sarà l’autorizzazione da parte dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), necessaria per rendere disponibile Vorasidenib anche nel nostro Paese attraverso il Servizio Sanitario Nazionale.
L’approvazione di Vorasidenib rappresenta un punto di svolta per la neuro-oncologia: è la dimostrazione che la ricerca sui tumori cerebrali sta finalmente portando risultati tangibili, capaci di migliorare concretamente la vita dei pazienti.
I gliomi IDH-mutati rappresentano una categoria di tumori cerebrali caratterizzati da un’evoluzione lenta ma inesorabile. Colpiscono spesso persone giovani, nel pieno della vita lavorativa e affettiva, e richiedono un equilibrio delicato tra efficacia terapeutica e qualità della vita. Fino ad oggi, dopo la chirurgia, la gestione di questi pazienti prevedeva un periodo di osservazione (“watch and wait”) fino alla progressione, quando diventava necessario ricorrere a radioterapia o chemioterapia. Questi trattamenti, seppur efficaci, possono avere effetti collaterali a lungo termine che incidono sulla memoria, sulla concentrazione e sulle capacità cognitive, compromettendo la quotidianità. L’introduzione di Vorasidenib cambia questo paradigma. Grazie alla sua azione mirata sulle mutazioni IDH, il farmaco è in grado di ritardare la progressione della malattia e, di conseguenza, posticipare o evitare la necessità di terapie più aggressive.
L’autorizzazione dell’EMA si fonda sui risultati dello studio di fase 3 INDIGO, pubblicato sul New England Journal of Medicine nel giugno 2023. Lo studio ha confrontato Vorasidenib con placebo in pazienti operati ma non ancora trattati con radio o chemioterapia. I risultati sono stati straordinariamente positivi: Vorasidenib ha prolungato in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il tempo all’intervento terapeutico successivo, che poteva includere radioterapia, chemioterapia o un nuovo intervento chirurgico. Inoltre, le immagini di risonanza magnetica hanno mostrato una riduzione della velocità di crescita tumorale nei pazienti trattati con il farmaco rispetto al gruppo di controllo.
A un follow-up successivo di sei mesi, i vantaggi in termini di sopravvivenza libera da progressione si sono confermati e rafforzati, dimostrando la solidità e la sostenibilità nel tempo dell’effetto terapeutico. Un ulteriore aspetto positivo è rappresentato dal profilo di tollerabilità: gli effetti collaterali sono stati nel complesso lievi e gestibili, limitandosi principalmente a un aumento transitorio degli enzimi epatici. Questo rende il trattamento non solo efficace, ma anche ben sopportato nel lungo periodo — un aspetto fondamentale per pazienti destinati a terapie croniche.
