Chemioterapia e farmaci mirati

La chemioterapia usa farmaci che bloccano la divisione delle cellule. Colpisce soprattutto le cellule che si moltiplicano in fretta, come quelle tumorali, ma anche alcune cellule sane, per esempio quelle del sangue.

Nei tumori cerebrali i farmaci efficaci sono pochi, perché molti non superano la barriera emato-encefalica, il filtro che protegge il cervello. Negli ultimi anni si sono aggiunti i farmaci mirati, che agiscono su alterazioni molecolari precise del tumore.

Quando si usa

• insieme alla radioterapia e dopo, per ridurre il rischio che il tumore ricresca;
• per i tumori che non si possono operare;
• quando il tumore è recidivo;
• per alcuni tumori a crescita lenta, per rimandare la radioterapia.

I farmaci più usati

Temozolomide. È il farmaco più usato nei gliomi. Si prende per bocca, a casa. Nel glioblastoma lo schema standard prevede la temozolomide tutti i giorni durante la radioterapia e poi, dopo una pausa, sei cicli, a volte fino a dodici, di cinque giorni ogni quattro settimane. Funziona soprattutto quando il tumore ha il gene MGMT metilato: per questo il test MGMT è importante, in particolare nelle persone anziane o fragili.

PCV. È la combinazione di procarbazina, CCNU (lomustina) e vincristina. Dopo la radioterapia è la cura standard per gli oligodendrogliomi (con mutazione di IDH e codelezione 1p/19q): in due grandi studi ha circa raddoppiato la sopravvivenza.

Lomustina. Si usa spesso quando il glioma è recidivo.

Carmustina. Si dà per via endovenosa.

Bevacizumab. Non è una chemioterapia: blocca la formazione di nuovi vasi sanguigni. Nel glioblastoma recidivo non allunga la vita, ma può ridurre l'edema e il bisogno di cortisone.

Per altri tumori, come il linfoma del sistema nervoso o il medulloblastoma, si usano farmaci e schemi diversi.

I farmaci mirati

Agiscono su un'alterazione precisa del tumore, che si cerca con le analisi molecolari. Per ora servono solo a gruppi ristretti di pazienti:

• vorasidenib, per gli astrocitomi e gli oligodendrogliomi di grado 2 con mutazione di IDH, dai 12 anni, operati e che non hanno ancora bisogno di radio o chemioterapia. Nello studio INDIGO ha più che raddoppiato il tempo prima della ripresa della malattia (27,7 mesi contro 11,1). Approvato nell'Unione europea a settembre 2025, in Italia è rimborsato dal Servizio sanitario dopo la decisione dell'AIFA del 15 ottobre 2026: vedi la nostra notizia;
• dabrafenib e trametinib, per alcuni gliomi con la mutazione BRAF V600E, soprattutto nei bambini;
• dordaviprone, per il glioma diffuso della linea mediana con mutazione H3 K27M recidivo: è approvato negli Stati Uniti dall'agosto 2025 in via accelerata, non in Europa. Lo studio di fase 3 ACTION, in corso, ne valuta l'efficacia nella malattia di nuova diagnosi: per sapere se e dove è aperto in Italia vedi le sperimentazioni cliniche aperte in Italia.

Altri farmaci e cure innovative sono in studio: vedi Terapie emergenti e Le sperimentazioni cliniche.

Come si svolge

I farmaci si danno a cicli, con un periodo di cura e uno di pausa, che permette alle cellule sane di riprendersi. Prima di ogni ciclo si fanno gli esami del sangue.

• Molti si prendono per bocca, a casa: la temozolomide a digiuno, alla stessa ora, con un farmaco contro la nausea prima;
• altri si danno per via endovenosa in ospedale, come la vincristina;

Se la prima cura (prima linea) non funziona più, o dà effetti troppo pesanti, il neuro-oncologo propone un'altra cura (seconda linea), che può essere un altro farmaco o una sperimentazione.

Effetti collaterali

Dipendono dal farmaco e dalla dose. I più comuni:

Calo dei globuli bianchi. Aumenta il rischio di infezioni. Lava spesso le mani ed evita chi è malato. Se hai la febbre a 38 °C o più, chiama subito il centro.

Calo delle piastrine. È frequente con temozolomide e PCV. Avvisa il medico se hai lividi senza motivo, sangue dal naso o dalle gengive, puntini rossi sulla pelle o mestruazioni molto abbondanti. Con la lomustina il calo arriva qualche settimana dopo il ciclo.

Anemia. Dà stanchezza e affanno. Nei casi più gravi serve una trasfusione o un farmaco.

Calo dei linfociti e polmonite da Pneumocystis. Durante la radioterapia con temozolomide a volte viene prescritto un antibiotico per prevenire questa infezione polmonare, che è più probabile con il cortisone.

Nausea e vomito. I farmaci contro la nausea funzionano bene: prendili come prescritto. Se vomiti subito dopo le capsule, non prenderne altre e chiedi al centro.

Stitichezza. È frequente con la temozolomide e con alcuni farmaci contro la nausea. Bevi molto e muoviti.

Stanchezza. Vedi Fatigue.

Capelli. Con i farmaci usati per i tumori cerebrali di solito si diradano, ma non cadono del tutto. Ricrescono qualche mese dopo la fine.

Bocca, gusto e appetito. Possono comparire afte, candida, cambiamenti del gusto, diarrea. Vedi Nausea, gusto, appetito e Alimentazione durante le cure.

Pelle e sole. Alcuni farmaci rendono la pelle più sensibile al sole: usa una crema ad alta protezione ed evita le ore più calde.

Formicolio a mani e piedi. Può darlo la vincristina. Avvisa il medico, che può ridurre la dose.

Procarbazina: alcol e alimenti. Con la procarbazina non bere alcol, nemmeno birra o vino analcolici: provoca vampate, nausea e malessere. Evita anche gli alimenti ricchi di tiramina, come i formaggi stagionati ed erborinati: il centro ti darà l'elenco completo.

Fertilità e gravidanza. Alcuni farmaci riducono la fertilità: parlane prima di cominciare. Durante le cure serve una contraccezione sicura. Vedi Effetti sulla fertilità.

Quando chiamare subito il centro: febbre a 38 °C o più, sanguinamenti che non si fermano, diarrea forte, eruzioni estese sulla pelle, peggioramento improvviso. Dolore al petto o difficoltà a respirare: chiama il 112.

Per approfondire: il libretto AIMAC «La chemioterapia».

Le informazioni di questa pagina servono a orientarsi e non sostituiscono il parere del medico. Per domande su sintomi, esami o terapie rivolgiti allo specialista che ti segue.

Aggiornato al 16 ottobre 2026