Le sperimentazioni cliniche

Una sperimentazione clinica, o studio clinico, è una ricerca di nuovi trattamenti somministrati alle persone per verificare se una cura nuova è sicura e se funziona meglio di quelle disponibili. Ogni farmaco che usiamo oggi è passato da qui.

Per i tumori cerebrali gli studi sono particolarmente importanti, perché le cure efficaci sono poche. Partecipare può darti accesso a una cura nuova prima che sia disponibile per tutti. Ma una cura in sperimentazione non è garantita: può funzionare meglio, come o peggio di quella standard.

Le fasi di uno studio

• Fase I — Si prova la cura per la prima volta su poche persone, per capire se è sicura e qual è la dose giusta.
• Fase II — Su un gruppo più ampio si vede se la cura ha effetto sul tumore e si studiano meglio gli effetti collaterali.
• Fase III — Si confronta la cura nuova con la cura standard, su molte persone e spesso in molti centri. Di solito chi partecipa è assegnato a caso a uno dei due gruppi (randomizzazione): è il modo più affidabile per capire quale cura funziona meglio.
• Fase IV — Dopo l'approvazione, si continua a osservare la cura nella pratica di tutti i giorni.

Dopo gli studi di fase III, l'Agenzia europea dei medicinali (EMA) valuta il farmaco per l'approvazione; in Italia l'AIFA decide poi prezzo e rimborsabilità.

Placebo e studi «in cieco»

In alcuni studi un gruppo riceve un placebo, cioè una sostanza senza effetto. In oncologia, però, il placebo non sostituisce una cura che funziona: quando esiste una cura standard efficace, il placebo si aggiunge a quella. Chi è nel gruppo di controllo riceve quindi la cura migliore disponibile.

Negli studi in cieco il paziente non sa quale dei due trattamenti riceve; in quelli in doppio cieco non lo sa nemmeno il medico. Serve a evitare che le aspettative influenzino i risultati. Prima di decidere, chiedi sempre se è previsto un placebo e che cosa riceverà ciascun gruppo.

Le tue tutele

• Ogni studio è approvato da un comitato etico e, in Italia, autorizzato dall'AIFA.
• Prima di entrare firmi il consenso informato, dopo aver ricevuto tutte le spiegazioni. Hai diritto a tempo per pensarci e a fare tutte le domande.
• Puoi ritirarti in qualsiasi momento, senza dare spiegazioni e senza conseguenze sulle tue cure.
• Il farmaco in studio e gli esami richiesti dallo studio non sono a tuo carico, e lo studio deve avere un'assicurazione per eventuali danni.

Come trovare uno studio

• Chiedi al centro che ti segue. È la strada più diretta: i neuro-oncologi conoscono gli studi aperti e sanno se hai i requisiti.
• Il report mensile di IRENE. Ogni mese pubblichiamo l'elenco delle sperimentazioni sui tumori cerebrali aperte in Italia, nella pagina Sperimentazioni cliniche in Italia.
• Il portale europeo Clinical Trials in the EU, dell'EMA: dal 2025 raccoglie tutti gli studi sui farmaci autorizzati nell'Unione europea.
• ClinicalTrials.gov, il registro degli Stati Uniti, che elenca anche molti studi europei.
• il portale degli studi clinici dell'AIOM, l'Associazione italiana di oncologia medica.
• Per una ricerca più ampia, la pagina dei registri internazionali dell'International Brain Tumour Alliance.

Gli studi chiedono spesso requisiti precisi: un certo tipo molecolare di tumore, oppure di non aver ancora ricevuto alcune cure. Per questo, se pensi a uno studio, parlane presto con il tuo medico, prima di cominciare una nuova linea di cura.

Domande da fare prima di partecipare

• Che cosa si sa già di questa cura? Su quante persone è stata provata?
• Quale fase è? Con che cosa viene confrontata? C'è un placebo?
• Quali effetti collaterali sono noti?
• Che cosa dovrò fare: quante visite, esami, ricoveri? Dove?
• Ci sono rimborsi per il viaggio e il soggiorno?
• Che cosa succede se la cura funziona, quando lo studio finisce? E se non funziona?

Se non c'è uno studio adatto

Per malattie gravi senza alternative, la legge italiana permette in alcuni casi di avere un farmaco ancora in sperimentazione fuori dagli studi: è l'uso compassionevole (DM 7 settembre 2017). Lo chiede il medico all'azienda e al comitato etico. Esistono anche altre vie di accesso anticipato, come la legge 648 del 1996. Parlane con il tuo neuro-oncologo.

Le informazioni di questa pagina servono a orientarsi e non sostituiscono il parere del medico. Per domande su sintomi, esami o terapie rivolgiti allo specialista che ti segue.

Aggiornato al 16 ottobre 2026