Undici studi clinici su glioma, glioblastoma, astrocitoma, meningioma e medulloblastoma stanno reclutando pazienti in centri italiani da Torino a Roma. Ecco quali sono, chi può parteciparvi e a chi rivolgersi per saperne di più.

Le sperimentazioni cliniche offrono ai pazienti l'accesso a trattamenti innovativi non ancora disponibili nella pratica clinica corrente. Di seguito una panoramica degli studi che stanno attivamente arruolando pazienti in Italia per le neoplasie cerebrali, con le condizioni di eleggibilità principali e i contatti dei centri.

Se vuoi cercare personalmente, ti consigliamo di consultare la pagina: https://www.associazioneirene.it/terapie/sperimentazioni-cliniche.html

Studi aperti al reclutamento in Italia

1. SONOBIRD — Ultrasuoni e chemioterapia nel glioblastoma recidivante

Patologia: Glioblastoma alla prima recidiva, candidabile a nuovo intervento chirurgico
Tipo e fase: Interventistico, randomizzato — Fase 3
Stato in Italia: Aperto al reclutamento in tutti i 6 centri italiani

Di cosa si tratta: durante il secondo intervento chirurgico viene impiantato un piccolo dispositivo a ultrasuoni (SonoCloud-9) che apre in modo temporaneo e controllato la barriera emato-encefalica, favorendo l'ingresso nel tessuto cerebrale del farmaco chemioterapico carboplatino. Lo studio confronta questo approccio con la chemioterapia standard (temozolomide o lomustina).

Chi può partecipare: adulti (dai 18 anni) con glioblastoma tornato a crescere dopo il primo trattamento, con tumore in un'unica area del cervello (diametro massimo circa 5 cm), non nella parte posteriore del cervello, candidabili a un intervento chirurgico di asportazione e in condizioni generali adeguate (performance status ≤2). Non possono partecipare pazienti con tumore in più sedi lontane tra loro, con precedenti trattamenti con bevacizumab per la progressione, con epilessia non controllata o con controindicazioni alla chemioterapia prevista.

Scheda ufficiale: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05902169

Nota: lo studio era stato temporaneamente sospeso in attesa di interlocuzioni con l'ente regolatorio statunitense (FDA) ed è stato successivamente riattivato.

2. Studio su BAY 3713372 in tumori solidi con delezione di MTAP

Patologia: Tumori solidi avanzati con delezione del gene MTAP (studio multi-tumore, che include pazienti con glioma/glioblastoma portatori di questa alterazione)
Tipo e fase: Interventistico, primo studio sull'uomo — Fase 1/2
Stato in Italia: Aperto in 2 centri; altri 2 in fase di attivazione

Di cosa si tratta: primo studio sull'uomo di un nuovo farmaco (BAY 3713372) che blocca la proteina PRMT5, in pazienti con tumori solidi che presentano una specifica alterazione genetica (perdita del gene MTAP), riscontrabile anche in una parte dei gliomi.

Chi può partecipare: adulti (18+) con tumore solido avanzato, con almeno una lesione misurabile, in cui un test molecolare abbia confermato la delezione omozigote di MTAP, e in buone condizioni generali (ECOG 0-1). Non possono partecipare pazienti con altra neoplasia negli ultimi 2 anni o con importanti problemi cardiaci (scompenso, infarto recente, aritmie).

Contatto centrale dello studio (Bayer): tel. +1 888 84 22937 — Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Scheda ufficiale: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06914128

3. Studio PhAST su PhOx430 in tumori solidi avanzati, incluso il glioblastoma

Patologia: Tumori solidi avanzati, con una coorte dedicata specificamente al glioblastoma
Tipo e fase: Interventistico, primo studio sull'uomo — Fase 1
Stato in Italia: Aperto al reclutamento in tutti i 3 centri italiani

Di cosa si tratta: primo studio sull'uomo di un farmaco sperimentale (PhOx430) che blocca un enzima coinvolto nella crescita di alcuni tumori. Dopo la fase di ricerca della dose sicura, lo studio prevede un gruppo di pazienti dedicato al glioblastoma.

Chi può partecipare: adulti (18-80 anni) con tumore in progressione dopo almeno un trattamento precedente e senza alternative terapeutiche standard efficaci, in condizioni generali adeguate (per il glioblastoma, Karnofsky ≥50%) e con aspettativa di vita di almeno 3 mesi. Non possono partecipare pazienti con metastasi cerebrali attive non stabilizzate (per tumori diversi dal glioblastoma), gravi malattie epatiche, infezione da HIV o epatite attiva.

Scheda ufficiale: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05495295

4. SPARTA — vebreltinib in tumori con alterazioni del gene MET

Patologia: Tumori con alterazioni del gene MET; una coorte è dedicata ai tumori primitivi del sistema nervoso centrale (incluso il glioblastoma) con queste alterazioni
Tipo e fase: Interventistico — Fase 2
Stato in Italia: Aperto al reclutamento in tutti i 5 centri italiani

Di cosa si tratta: lo studio valuta il farmaco vebreltinib in pazienti con tumori che presentano specifiche alterazioni del gene MET (fusioni, amplificazioni, mutazioni), individuabili tramite un test molecolare sul tessuto tumorale.

Chi può partecipare: adulti (18+) con tumore primitivo del sistema nervoso centrale, incluso il glioblastoma, con alterazioni di MET confermate da test centralizzato, con almeno una lesione misurabile e in condizioni generali adeguate (per i tumori del SNC, Karnofsky ≥70). Sono ammessi pazienti con malattia cerebrale asintomatica o già trattata. Non possono partecipare pazienti con metastasi cerebrali sintomatiche e instabili, infezioni attive non controllate o gravi comorbidità.

Contatto centrale dello studio (Apollomics): Emma (Xiaoning) Cai — tel. +1 650 209 4055 — Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Scheda ufficiale: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03175224

5. Nuovi bersagli molecolari nel medulloblastoma pediatrico

Patologia: Medulloblastoma pediatrico
Tipo e fase: Interventistico — Fase iniziale (Early Phase 1)
Stato in Italia: Aperto al reclutamento

Di cosa si tratta: lo studio utilizza analisi genetiche e modelli di laboratorio derivati dai tumori dei pazienti (organoidi) per capire quali forme di medulloblastoma possano rispondere agli inibitori di CDK4/6, con l'obiettivo di sviluppare terapie più mirate per questo tumore pediatrico.

Chi può partecipare: bambini e ragazzi (0-18 anni) operati per medulloblastoma presso l'Unità di Neurochirurgia Pediatrica del Policlinico Gemelli. Lo studio non prevede criteri di esclusione specifici.

Scheda ufficiale: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06959979

6. LEGATO — Lomustina con o senza nuova radioterapia nel glioblastoma alla prima progressione

Patologia: Glioblastoma IDH wild-type alla prima progressione (almeno 6 mesi dopo la fine della radioterapia iniziale)
Tipo e fase: Interventistico, randomizzato — Fase 3 (EORTC-2227-BTG)
Stato in Italia: Aperto al reclutamento in tutti i 5 centri italiani

Di cosa si tratta: confronta, in pazienti con glioblastoma tornato a crescere, la sola chemioterapia con lomustina rispetto alla stessa chemioterapia abbinata a un nuovo ciclo di radioterapia, per capire se il trattamento combinato allunghi la sopravvivenza.

Chi può partecipare: adulti con glioblastoma IDH wild-type alla prima recidiva, insorta almeno 6 mesi dopo la fine della radioterapia iniziale, con lesione misurabile fino a 5 cm e in buone condizioni generali. Non possono partecipare pazienti già trattati per la recidiva (a parte l'intervento chirurgico), con gravi problemi al midollo osseo o ai reni, storia di leucemia, allergia alla lomustina o al glutine (celiachia), o con controindicazioni alla risonanza magnetica.

Scheda ufficiale: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05904119

7. MIRAGE — Regorafenib nel meningioma recidivante di grado 2 o 3

Patologia: Meningioma di grado 2 o 3 recidivante, non più operabile né irradiabile
Tipo e fase: Interventistico, randomizzato — Fase 2
Stato in Italia: Aperto in 14 centri su 15; 1 non ancora reclutante

Di cosa si tratta: valuta se il farmaco regorafenib, che blocca la formazione di nuovi vasi sanguigni nel tumore, rallenti la crescita del meningioma recidivante rispetto alla terapia standard, in pazienti non più candidabili a chirurgia o radioterapia. Con l'emendamento SM-4 (marzo 2026) sono ora ammessi anche pazienti con recidiva di meningioma di grado 1 già trattati con bevacizumab per radionecrosi.

Chi può partecipare: adulti con meningioma di grado 2 o 3 in progressione radiologica documentata, non più operabili né irradiabili, con almeno una lesione misurabile e aspettativa di vita di almeno 6 mesi. Non possono partecipare pazienti già trattati con farmaci sperimentali per il meningioma, con malattia fuori dal cervello, altre neoplasie negli ultimi 3 anni, gravi malattie cardiache o autoimmuni, epatite B/C o HIV.

Contatto centrale dello studio: dott. Gian Luca De Salvo — tel. 049 821 5704 — Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Scheda ufficiale: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06275919

8. ACTION Study — Dordaviprone nel glioma diffuso con mutazione H3K27M di nuova diagnosi

Patologia: Glioma diffuso con mutazione H3K27M di nuova diagnosi (tumore raro, colpisce soprattutto bambini e giovani adulti; esclusi i gliomi pontini diffusi/DIPG)
Tipo e fase: Interventistico, doppio cieco, controllato con placebo — Fase 3
Stato in Italia: Aperto al reclutamento in tutti i 6 centri italiani

Di cosa si tratta: valuta se il farmaco dordaviprone, assunto dopo la radioterapia standard, prolunghi la sopravvivenza rispetto al placebo in pazienti (anche bambini) con questo raro e aggressivo tumore cerebrale, identificato da una specifica alterazione genetica.

Chi può partecipare: bambini (dai 10 kg di peso) e adulti con diagnosi istologica di glioma diffuso H3K27M-mutato di nuova diagnosi, che abbiano completato la radioterapia standard 2-6 settimane prima. Non possono partecipare pazienti con tumore spinale primitivo, glioma pontino diffuso (DIPG), diffusione leptomeningea, precedenti trattamenti con dordaviprone, bevacizumab o campi elettrici (TTFields), o con importanti problemi al fegato, ai reni o al cuore.

Scheda ufficiale: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05580562

9. VIGOR — Vorasidenib di mantenimento nell'astrocitoma IDH-mutato di grado 2 o 3

Patologia: Astrocitoma IDH-mutato di grado 2 o 3, dopo prima linea di radio-chemioterapia
Tipo e fase: Interventistico, triplo cieco, controllato con placebo — Fase 3 ("nuova apertura", EORTC-2427-BTG)
Stato in Italia: Aperto in 3 centri su 4; 1 non ancora reclutante

Di cosa si tratta: valuta se l'assunzione quotidiana di vorasidenib, dopo aver completato radioterapia e chemioterapia standard, allunghi il tempo libero da progressione di malattia rispetto al placebo.

Chi può partecipare: adulti con astrocitoma IDH1/2-mutato di grado 2 o 3, che abbiano completato la radioterapia (almeno 50,4 Gy) e la chemioterapia adiuvante, con almeno un precedente intervento chirurgico per il glioma. Non possono partecipare pazienti con co-delezione 1p19q, malattia in progressione tra l'inizio della radioterapia e l'arruolamento, precedente terapia con inibitori di IDH, astrocitoma di grado 4, gravidanza/allattamento, gravi malattie cardiache, epatite B/C o HIV.

Scheda ufficiale: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06809322

10. FORTE — Plixorafenib in tumori e gliomi con alterazioni del gene BRAF

Patologia: Tumori solidi e tumori del sistema nervoso centrale con alterazioni del gene BRAF; coorte dedicata ai gliomi (alto e basso grado, incluso il glioblastoma) BRAF-alterati
Tipo e fase: Interventistico, studio "ombrello" — Fase 2
Stato in Italia: Aperto al reclutamento in tutti i 4 centri italiani

Di cosa si tratta: valuta il farmaco plixorafenib, che blocca la proteina alterata BRAF, in pazienti dagli 8 anni con tumori che presentano specifiche alterazioni di questo gene, incluso un gruppo dedicato ai gliomi (compreso il glioblastoma).

Chi può partecipare: dagli 8 anni in su, con diagnosi istologica di tumore solido o del sistema nervoso centrale e alterazione documentata del gene BRAF (fusione o mutazione V600E); per il glioma, adulti con glioma di grado 1-4 (incluso glioblastoma) o bambini/adolescenti (8-17 anni) con glioma di grado 3-4, con malattia non operabile, già trattata o non candidabile a radio/chemioterapia. Non possono partecipare pazienti già trattati con inibitori di BRAF/MEK/ERK, con alterazioni di NF-1 o RAS, o con importanti alterazioni epatiche da precedente immunoterapia.

Contatto centrale dello studio: Jessica Rine — tel. +1 610 442 4517 — Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Scheda ufficiale: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05503797

11. Combi G-Vax — Vaccino con cellule dendritiche nel glioblastoma

Patologia: Glioblastoma (grado 4 OMS)
Tipo e fase: Interventistico, monocentrico — Fase 2
Stato in Italia: Aperto al reclutamento

Di cosa si tratta: ai pazienti operati per glioblastoma viene preparato un vaccino personalizzato a partire da cellule del sistema immunitario (cellule dendritiche) del paziente stesso, esposte a frammenti del proprio tumore, per stimolare il sistema immunitario a riconoscere e contrastare le cellule tumorali residue.

Contatto per informazioni: centro di coordinamento sperimentazioni IRST — Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. — tel. 0544 285 813

Numero identificativo europeo (EudraCT): 2020-003755-15 — protocollo IRST191.05

Studi attualmente non aperti in Italia

Per trasparenza e monitoraggio nel tempo, segnaliamo alcuni studi rilevanti per le neoplasie cerebrali con centri italiani, la cui situazione di arruolamento in Italia risulta però al momento chiusa (pur potendo essere ancora aperti in altri Paesi):

• EF-41/KEYNOTE D58 — Optune (TTFields) con temozolomide e pembrolizumab nel glioblastoma di nuova diagnosi (Fase 3) — 7 centri italiani (Torino, Bologna, Milano-Besta, Napoli, Padova, Rozzano, Siena) tutti "attivi ma non più reclutanti" in Italia.
• ONC-2022-001 — Niraparib e temozolomide nel glioblastoma (Fase 1/2) — centro di Rozzano (Humanitas) non ancora aperto al reclutamento.
• Abemaciclib con temozolomide in glioma ad alto grado pediatrico (Fase 2) — 4 centri italiani (Milano, Napoli, Roma x2) "attivi ma non più reclutanti".
• Berubicin nel glioblastoma recidivante (Fase 2) — centro di Milano: secondo ClinicalTrials.gov "attivo ma non più reclutante", secondo il registro europeo CTIS lo studio in Italia risulta "concluso".
• CLINGLIO — LAM561 con radioterapia e temozolomide nel glioblastoma (Fase 2/3) — centro di Milano "attivo ma non più reclutante".

Programmi osservazionali e studi in arrivo

Non offrono un nuovo farmaco sperimentale, ma li segnaliamo per completezza:

• EORTC 2013-BTG — registro osservazionale europeo sui tumori cerebrali primitivi rari: raccoglie dati clinici, molecolari, di imaging e campioni di tessuto, senza somministrare alcun trattamento sperimentale. Vi aderiscono diversi centri italiani, incluso l'Ospedale Bellaria di Bologna.
• LUMEN-1 — nuovo protocollo EORTC con Lutezio-DOTATATE nel meningioma recidivato: l'arruolamento non è ancora aperto; ne seguiremo l'attivazione nei prossimi numeri.
• TEM-LT — studio di follow-up a lungo termine sulla sicurezza di Temferon (terapia genica sperimentale con cellule staminali), già somministrato a pazienti con glioblastoma in un precedente studio: segue nel tempo pazienti già trattati in passato, non è un'opportunità di arruolamento per nuovi pazienti.
• PH-L19TNFTMZ-01/20 — L19TNF in combinazione con radio-chemioterapia standard nel glioblastoma di nuova diagnosi: autorizzato in Italia, ma l'arruolamento non è ancora iniziato.

Questo articolo ha finalità puramente divulgativa e informativa e non sostituisce il parere del medico curante o dello specialista di riferimento. Stato di arruolamento, criteri di eleggibilità e centri partecipanti possono cambiare nel tempo: prima di contattare un centro, verificate sempre le informazioni più aggiornate sulla scheda ufficiale ClinicalTrials.gov. La decisione di partecipare a uno studio clinico va sempre presa insieme al proprio team curante.