È l'ultimo passaggio dopo l'autorizzazione europea («ora aspettiamo l'AIFA») e il via libera del Consiglio di amministrazione dell'AIFA del 15 ottobre.

Come si ottiene

Il farmaco è in fascia H: lo prescrive lo specialista (oncologo, neurologo o pediatra) di un centro ospedaliero autorizzato dalla Regione, e lo consegna la farmacia dell'ospedale. Le compresse si prendono a casa, una volta al giorno.

Ogni prescrizione passa dal registro di monitoraggio AIFA, attivo da oggi, che il medico compila online (avviso AIFA, testo della determina). Se il sistema informatico è temporaneamente bloccato, la terapia va comunque garantita: i dati si inseriscono appena il sistema torna disponibile.

Per chi è indicato

Secondo la determina AIFA, il farmaco è rimborsato per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti (dai 12 anni in su, con peso di almeno 40 kg) che hanno:

  • un astrocitoma o un oligodendroglioma di grado 2 che alla risonanza magnetica non prende, o prende poco, il mezzo di contrasto;
  • una mutazione dei geni IDH1 o IDH2, accertata con l'analisi molecolare del tessuto tumorale;
  • ricevuto come unico trattamento l'intervento chirurgico;
  • una condizione che non richiede nell'immediato radioterapia o chemioterapia.

Non tutti i pazienti con un glioma di grado 2 rientrano quindi in questa indicazione: la valutazione spetta al neuro-oncologo che li segue, sulla base dell'esame istologico e molecolare e del quadro clinico.

Che cosa cambia

Fino a oggi, dopo l'intervento chirurgico, per molti di questi pazienti l'unica strada era l'osservazione con risonanze periodiche (il cosiddetto «watch and wait»), in attesa della progressione della malattia. A quel punto si ricorreva a radioterapia o chemioterapia, trattamenti efficaci ma che nel lungo periodo possono incidere su memoria, attenzione e capacità cognitive.

I gliomi IDH-mutati colpiscono spesso persone giovani, nel pieno della vita lavorativa, familiare e affettiva. Il vorasidenib, una compressa da prendere per bocca, agisce in modo mirato sugli enzimi IDH1 e IDH2 mutati e rallenta la crescita del tumore. In questo modo permette di rimandare, anche di anni, terapie più pesanti, proteggendo la qualità della vita. Per un quadro delle altre terapie, puoi leggere «Chemioterapia e farmaci mirati».

Le evidenze scientifiche

L'approvazione si basa sullo studio internazionale di fase 3 INDIGO, pubblicato sul New England Journal of Medicine nel 2023, che ha confrontato il vorasidenib con il placebo in pazienti operati e non ancora trattati con radio o chemioterapia. Nei pazienti trattati con il farmaco la sopravvivenza libera da progressione è risultata più che doppia rispetto al gruppo placebo (mediana di 27,7 mesi contro 11,1), e anche il tempo prima di dover ricorrere a un nuovo trattamento si è allungato in modo significativo. L'aggiornamento presentato al congresso ASCO 2026, con più di tre anni di osservazione, ha confermato questi risultati: nel gruppo trattato la mediana è arrivata a 44,1 mesi.

Il farmaco è stato in generale ben tollerato. L'effetto collaterale più frequente è un aumento degli enzimi del fegato, che va controllato con esami del sangue periodici durante la terapia.

Come Associazione IRENE seguiremo da vicino questa fase. Segnalateci eventuali difficoltà di accesso al farmaco scrivendo a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.: raccogliere le segnalazioni è il modo più efficace per intervenire dove l'accesso tarda ad arrivare.

Le informazioni di questa pagina servono a orientarsi e non sostituiscono il parere del medico. Per domande su sintomi, esami o terapie rivolgiti allo specialista che ti segue.

Aggiornato al 6 novembre 2026