Leggi le ultime notizie sui nuovi trattamenti e le ricerche più interessanti proposte dalla International Brain Tumor Association IBTA News Maggio 2025

• Un nuovo farmaco CAR-T contro il DIPG in sperimentazione negli USA
  Grazie ai positivi risultati della sperimentazione di fase 1, FDA (ente regolatorio USA) ha concesso al farmaco BCB 276, una terapia CAR T sperimentale per DIPG (tumore cerebrale pediatrico), due designazioni che consentono uno sviluppo e un’eventuale approvazione più rapidi. BCB 276 utilizza le cellule immunitarie del paziente, modificate in laboratorio per attaccare il tumore, somministrate direttamente nel liquido cerebrospinale tramite un piccolo dispositivo. Entro fine 2025 partirà una sperimentazione di fase 2 decisiva.
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• ROBIN: diagnosi genetica in 2 ore durante l’intervento
  In Gran Bretagna è stato sviluppato un test rapido chiamato ROBIN, basato su tecnologia nanopore, che fornisce una classificazione genetica del tumore in meno di 2 ore durante l’intervento e l'analisi completa in 24 ore. Il test ha mostrato accuratezza simile ai metodi tradizionali in uno studio su 50 pazienti, inoltre riduce i costi e la quantità di tessuto necessario per il test. E' importante perché permette di avere un test genetico durante l'intervento chirurgico e di anticipare i tempi per definire le terapie personalizzate.
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• Repurposing: nuovi usi per farmaci già approvati
  La migliore conoscenza dei bersagli sulle cellule tumorali e la necessità di accelerare la approvazione di nuovi farmaci per i tumori cerebrali, ha indirizzato la ricerca sul "repurposing" cioè il riutilizzo di farmaci già approvati per altre patologie. Recentemente due farmaci riproposti hanno dato risultati incoraggianti per i gliomi: 

Avapritinib, autorizzato per tumori gastrointestinali, ha mostrato risultati incoraggianti nei gliomi con mutazioni PDGFRA: 7 pazienti trattati finora.
Trifluoperazina, usata per disturbi psichiatrici, può essere efficace nei glioblastomi IDH wild-type (promotori MGMT non metilati); sono in corso studi di dosaggio.

• Biopsia liquida basata su AI per rilevare DNA tumorale
  Un gruppo del Johns Hopkins ha sviluppato una tecnica che fa uso della intelligenza artificiale per realizzare una biopsia liquida, capace di individuare frammenti di DNA tumorale nel sangue nel 75% dei casi, contro il 10% delle tecniche precedenti. Potrà diventare in futuro uno strumento non invasivo per diagnostica e monitoraggio dei tumori cerebrali.
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• Gabapentin allunga la sopravvivenza nel glioblastoma
  Due studi retrospettivi su pazienti americani effettuati dai ricercatori  del Mass General Brigham e dell'UCSF hanno osservato che chi assume gabapentin (antidolorifico/antiepilettico) vive più a lungo con glioblastoma. L’effetto è legato alla riduzione della proteina TSP 1. La scoperta apre la strada a nuovi trattamenti mirati, ma necessita di conferme da studi prospettici.
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• Sintomi oculistici nei bambini: importante riconoscerli
  Un lavoro pubblicato su Eye segnala che oltre la metà dei bambini con tumori cerebrali presenta sintomi visivi (riduzione della vista, strabismo, doppia visione, protrusione oculare) prima della diagnosi. Purtroppo, questi segni spesso sono sottovalutati causando un ritardo diagnostico e sono associati a una prognosi peggiore.
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• Supporto ai caregiver: l’effetto sullo stress fisiologico
  Diversi studi hanno riportato che i biomarcatori dello stress sono elevati nei caregiver di persone con tumori cerebrali, forse più che nei caregiver di persone con altri tipi di cancro. Un intervento di supporto mirato per i caregiver di pazienti oncologici cerebrali ha ridotto significativamente i biomarcatori dello stress nel sangue, rispetto al gruppo senza supporto. Il risultato suggerisce l’importanza di offrire programmi di coping personalizzati.
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• Sonocloud: ultrasuoni per aprire la barriera emato-encefalica
  La società Carthera ha arruolato i primi 100 pazienti in uno studio che utilizza Sonocloud, un dispositivo impiantato nel cranio che apre temporaneamente la barriera emato-encefalica, consentendo al carboplatino di raggiungere il tumore. Obiettivo: 560 partecipanti in 40 centri USA/Europa, con interim data disponibili a breve.
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